
နန့်တုံးနှင့် ဆူကျိုး၊ တရုတ်၊ ဒီဇင်ဘာ ၂၄၊ ၂၀၂၄ — RNA အခြေခံ ဆန်းသစ်သောကုသမှုများ တီထွင်ဖော်ထုတ်ရာတွင် ကျွမ်းကျင်သော ဆေးဝါးထုတ်လုပ်ရေး ကုမ္ပဏီဖြစ်သည့် Ractigen Therapeutics က Zhejiang University School of Medicine ၏ဒုတိယပူးတွဲဆေးရုံတွင် superoxide dismutase 1 (SOD1) ဂျင်းများနှင့် သက်ဆိုင်သော Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) ကို တိုက်ဖျက်သည့် ဆန်းသစ်သော siRNA ကုထုံး RAG-17 ၏ Phase I ဆေးစမ်းသပ်မှုတွင် ပထမဦးဆုံး လူနာအား ဆေးထိုးပေးနိုင်ခဲ့ကြောင်း ယနေ့ ကြေညာခဲ့သည်။
Phase I ဆေးစမ်းသပ်မှုသည် SOD-ALS ရောဂါရှိ လူနာများတွင် RAG-17 ၏ ဘေးထွက်ဆိုးကျိုး/သည်းခံနိုင်မှု၊ ဆေးဝါးဓာတုဗေဒ၊ ဆေးဝါး သက်ရောက်မှုနှင့် ကြိုတင်ထိရောက်မှုတို့ကို တိုင်းတာရန် ဒီဇိုင်းထုတ်ထားသော တစ်ပြိုင်နက်တည်း၊ နှစ်ထပ်မျက်ကွယ်၊ placebo-control စမ်းသပ်မှု ဖြစ်သည်။ ယင်းစမ်းသပ်မှုကို Beijing Tiantan Hospital of Capital Medical University တွင် ဒေါက်တာ Yilong Wang နှင့် Zhejiang University School of Medicine ၏ဒုတိယပူးတွဲဆေးရုံတွင် ဒေါက်တာ Zhiying Wu တို့က ဦးဆောင်ကာ Sichuan University ၏ West China Hospital တွင် ဒေါက်တာ Huifang Shang နှင့် ပူးပေါင်း၍ ဆောင်ရွက်လျက်ရှိသည်။
“RAG-17 စမ်းသပ်မှုတွင် ပထမဦးဆုံးလူနာအား ဆေးထိုးပေးနိုင်ခဲ့ခြင်းသည် ကျွန်ုပ်တို့၏ လုပ်ငန်းစဉ်တွင် အရေးပါသော တိုင်ကြီးတစ်ခု ဖြစ်ပြီး လူသားများအတွက် အန္တရာယ်အရှိဆုံး သတိပြုရမည့် ဦးနှောက်ကျရောဂါများအနက်မှ တစ်ခုဖြစ်သော ALS ကို တိုက်ဖျက်ရာတွင် အဓိကကျသည်” ဟု Ractigen Therapeutics ၏ တည်ထောင်သူနှင့် CEO ဖြစ်သူ ဒေါက်တာ Long-Cheng Li က ပြောကြားခဲ့သည်။ “ဤအောင်မြင်မှုသည် ALS ကဲ့သို့သော ရှားပါးပြီး ပြင်းထန်သောရောဂါများကြောင့် ဒုက္ခရောက်နေသော လူနာများနှင့် မိသားစုများ၏ဘဝကို ပြောင်းလဲပေးနိုင်သည့် RNA အခြေခံကုထုံးများ တိုးတက်အောင် ကျွန်ုပ်တို့ စွမ်းစွမ်းတမံ ကြိုးပမ်းနေမှုကို ဖော်ပြပါသည်။”
RAG-17 သည် မတ် ၂၀၂၃ တွင် U.S. Food and Drug Administration (FDA) ထံမှ Orphan Drug Designation (ODD) ကို လက်ခံရရှိခဲ့ပြီး 隨後 FDA ၏ Investigational New Drug (IND) လျှောက်လွှာကို ခွင့်ပြုချက်ရရှိခဲ့သည်။ မေ ၂၀၂၄ တွင် တရုတ် နိုင်ငံ၏ National Medical Products Administration (NMPA) ၏ Center for Drug Evaluation (CDE) မှ IND ကို အတည်ပြုခဲ့သည်။ အလွန်တရားမကြာသေးမီက နိုဝင်ဘာ ၂၀၂၄ တွင် RAG-17 ၏ Investigator-Initiated Trial (IIT) က ကတိပေးထားသော ဆေးဘက်ဆိုင်ရာ အချက်အလက်များကို ပေးအပ်ခဲ့ပြီး ၎င်းသည် ပြောင်းလဲမှုဖြစ်စေနိုင်သော ကုထုံးတစ်ခုအဖြစ် ပိုမိုအတည်ပြုခဲ့သည်။ ကတိပေးထားသော IIT ရလဒ်များကို ၂၇ ကြိမ်မြောက် နာတာရှည်ရောဂါဗေဒ ညီလာခံ၊ Neuroscience 2024 နှင့် ၃၅ ကြိမ်မြောက် International Symposium on ALS/MND တို့တွင် တင်ပြခဲ့ပြီး ကမ္ဘာ့ သိပ္ပံအသိုင်းအဝိုင်း၏ ခိုင်မာသော အတည်ပြုချက်နှင့် စိတ်ဝင်စားမှုကို ရရှိခဲ့သည်။
RAG-17 အကြောင်း
RAG-17 သည် pathogenic mutations ရှိသော ALS လူနာများတွင် SOD1 ဂျင်းကို တားဆီးရန် သီးသန့်ဒီဇိုင်းထုတ်ထားသော siRNA ဖြစ်သည်။ Ractigen ၏ ပိုင်ဆိုင်သော SCAD ပေးပို့မှုပလက်ဖောင်းကို အသုံးပြု၍ အလယ်တန်းအာရုံကြောစနစ် (CNS) ထဲသို့ ပိုမိုကောင်းမွန်စွာ ပေးပို့နိုင်ရန်အတွက် accessory oligonucleotide (ACO) ပါသော RAG-17 conjugated siRNA ကို တီထွင်ထားသည်။ hSOD1G93A ကြွက်မော်ဒယ်ကို အသုံးပြုသော သုတေသနများအပါအဝင် ကြိုတင်ဆေးစမ်းသပ်မှုများက RAG-17 ၏ မော်တာလုပ်ဆောင်ချက်ကို ပိုမိုကောင်းမွန်စေပြီး အသက်ရှည်စေသည့် အံ့သြဖွယ် ကုသမှု ထိရောက်မှုကို ပြသခဲ့သည်။ IIT ရလဒ်များက intrathecally ပေးအပ်သော RAG-17 သည် သာမာန်ဘေးထွက်ဆိုးကျိုးများသာရှိပြီး ဘေးထွက်ဆိုးကျိုးများအပြည့်အစုံ စစ်ဆေးခြင်းက ၎င်း၏ ကောင်းမွန်သော ပရိုဖိုင်းကို အတည်ပြုခဲ့သည်။
ALS အကြောင်း
ALS သည် ကုသနည်းမရှိသော ပြင်းထန်သော ဦးနှောက်ကျရောဂါဖြစ်ပြီး အသက်ရှည်မှုကို သိသိသာသာ လျော့ကျစေပြီး လူနာအများစုသည် ရောဂါရှာဖွေတွေ့ရှိပြီးနောက် ၃-၅ နှစ်အတွင်း အသက်ရှူလမ်းကြောင်း ချို့ယွင်းမှုကြောင့် သေဆုံးသည်။ ပထမဆုံးလက္ခဏာများတွင် ကြွက်သားအတွင်းတင်းမာခြင်း၊ တုန်ခါခြင်းနှင့် ခြေလက်အားနည်းခြင်းတို့ ပါဝင်သည်။ ယင်းလက္ခဏာများသည် လှုပ်ရှားမှုနှင့် စကားပြောခြင်း ခက်ခဲခြင်း၊ အသက်ရှူကူညီရန် လိုအပ်ခြင်း၊ လူမမာဖြစ်ခြင်းနှင့် နောက်ဆုံးတွင် သေဆုံးခြင်းအထိ တိုးတက်သွားသည်။ SOD1 ဂျင်းများတွင် မျိုးရိုးဗီဇပြောင်းလဲမှုသည် မျိုးရိုးလိုက် ALS ၏ ၂၀%ခန့်နှင့် တစ်ပြိုင်နက်တည်း ALS ဖြစ်ပွားမှု၏ ၅%ခန့်ကို တာဝန်ယူသည်။
Ractigen Therapeutics အကြောင်း
Ractigen Therapeutics သည် သေးငယ်သော activating RNA (saRNA) ဆေးဝါး ဖော်ထုတ်မှုတွင် ဦးဆောင်သူဖြစ်ပြီး RNA လှုံ့ဆော်မှု (RNAa) ယန္တရားကို အသုံးပြု၍ endogenous ဂျင်းဖော်ပြမှုကို မြှင့်တင်ရန် saRNA ဆေးဝါးများ ဖော်ထုတ်ရာတွင် ထိပ်တန်းတွင်ရှိသည်။ ယင်းဆန်းသစ်သော နည်းလမ်းတွင် saRNA သည် သီးခြားဂျင်းများကို ပစ်မှတ်ထားကာ ကူးယူမှုကို မြှင့်တင်ပေးခြင်းဖြင့် ပုံမှန်ပရိုတင်းလုပ်ဆောင်ချက်များကို ပြန်လည်ရရှိစေသည်။ Ractigen ၏ ထိပ်တန်းနည်းပညာသည် epigenetic silencing သို့မဟုတ် ဂျင်းအောက်ခြေကျခြင်းကြောင့် ဖြစ်ပေါ်သော ရောဂါများကဲ့သို့သော ယခင်နည်းလမ်းများဖြင့် ဖြေရှင်း၍မရသော ရောဂါများကို ကုသရာတွင် အဓိကကျပါသည်။ ပိုမိုသိရှိလိုပါက ကျွန်ုပ်တို့၏ website ကို တွင် ကြည့်ရှုပါ။
SOURCE Ractigen Therapeutics
“ `