SUZHOU, China, March 6, 2025 — March 06, 2025 ရက်တွင် genome ဆေးဝါးများတွင် အထူးပြုသော ရှေ့ဆောင် မျိုးဗီဇတည်းဖြတ် ဇီဝနည်းပညာကုမ္ပဏီတစ်ခုဖြစ်သော GenAssist Ltd (GenAssist) သည် Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) အတွက် ပထမဆုံးအမျိုးအစား base editing ဆေးဖြစ်သော GEN6050X အတွက် U.S Food and Drug Administration (FDA) မှ ၎င်း၏ စုံစမ်းစစ်ဆေးမှုအသစ်ဆေး (IND) လျှောက်လွှာအတွက် ခွင့်ပြုချက်ရရှိကြောင်း ကြေညာရန် စိတ်လှုပ်ရှားနေပါသည်။ GenAssist သည် GEN6050X အတွက် ကမ္ဘာလုံးဆိုင်ရာ ဆေးခန်းလေ့လာမှုကို ပြုလုပ်ရန် စီစဉ်နေပါသည်။
“ကျွန်ုပ်တို့၏ ပထမဆုံး IND ၏ FDA ခွင့်ပြုချက်သည် ကျွန်ုပ်တို့ကုမ္ပဏီအတွက် အရေးပါသော မှတ်တိုင်တစ်ခုဖြစ်သည်။ ၎င်းသည် ကျွန်ုပ်တို့၏ Targeted AID-mediated Mutagenesis (TAM) cytosine base editor နည်းပညာ၏ စွမ်းရည်ကို တရားဝင်သက်သေပြခြင်းဖြစ်သည်။ ယခင်က မကုသနိုင်ဟု ယူဆခဲ့သော ရောဂါများကို ပစ်မှတ်ထားရန်—မျိုးဗီဇတည်းဖြတ်နည်းပညာကို တစ်ကိုယ်လုံးအသုံးပြုမှုကို တိုးချဲ့ပေးသည်။ CRISPR-Cas9 ၏ ဒုတိယမျိုးဆက်အနေဖြင့် base editors များသည် off-target ဖြစ်နိုင်ခြေ အလွန်နည်းပါးခြင်းဖြင့် ကြီးမားသော အလားအလာကို ပေးပါသည်။” ဟု GenAssist ၏ CEO ဖြစ်သူ Dr. Chunyan He မှ ပြောကြားခဲ့ပါသည်။ “GenAssist သည် DMD လက္ခဏာအတွက် မျိုးဗီဇတည်းဖြတ်ဆေးကို အသုံးပြုသည့် ပထမဆုံးကုမ္ပဏီဖြစ်သည်။ ပြောင်းလဲထားသော DMD မျိုးဗီဇကို အမြဲတမ်း ပြုပြင်ခြင်းဖြင့် base editing သည် DMD လူနာများအတွက် ရေရှည်အကျိုးသက်ရောက်မှုကို ပေးစွမ်းနိုင်ပါသည်။ လူနာများအတွက် ကုသမှုအသစ်ကို ယူဆောင်လာရန်နှင့် DMD အတွက် ကုသမှုအသစ်ချဉ်းကပ်မှုတစ်ခုအဖြစ် မျိုးဗီဇတည်းဖြတ်ခြင်းကို သရုပ်ပြရန် ဤအစီအစဉ်၏ အလားအလာနှင့်ပတ်သက်၍ ကျွန်ုပ်တို့ စိတ်လှုပ်ရှားမိပါသည်။ ထို့အပြင် GenAssist သည် DMD လူဦးရေ၏ 30% ကျော်ကို လွှမ်းခြုံနိုင်သော အခြား DMD exon-skipping အစီအစဉ်များကို တိုးတက်အောင် ဆောင်ရွက်နေပါသည်။“
GEN6050X ထိုးဆေးအကြောင်း
GEN6050X ထိုးဆေးသည် exon 50 skipping အတွက် သင့်လျော်သော DMD လူနာများအတွက် ဒီဇိုင်းထုတ်ထားသော သွေးကြောထဲသို့ထိုးသွင်းသည့် cytosine base editing ဆေးဖြစ်သည်။ GEN6050X သည် GenAssist ၏ ထူးခြားသော RNA editing-free Targeted AID-mediated Mutagenesis (TAM) cytosine base editor နည်းပညာကို အခြေခံထားသည်။ တစ်ကြိမ်တည်း စနစ်တကျ ထိုးသွင်းခြင်းဖြင့် GEN6050X သည် ပြောင်းလဲထားသော DMD မျိုးဗီဇကို တည်းဖြတ်ခြင်းဖြင့် dystrophin ထုတ်ဖော်မှုကို အမြဲတမ်း ပြန်လည်ရရှိစေနိုင်ပါသည်။ ၎င်းသည် DMD လူနာများအတွက် အခြားရွေးချယ်စရာ ဖြေရှင်းနည်းကို ပေးပါသည်။ IIT လေ့လာမှုကို Peking Union Medical College Hospital (NCT06392724) တွင် သြဂုတ် 2024 မှစတင်၍ ပြုလုပ်ခဲ့သည်။ ယခုအချိန်အထိ လူနာနှစ်ဦးကို ဆေးထိုးပေးပြီးဖြစ်သည်။ ပထမဆုံး အသက် 10 နှစ်အရွယ် လူနာသည် ခြောက်လကြာ နောက်ဆက်တွဲ လေ့လာမှုကို ပြီးဆုံးခဲ့သည်။
ဆေးထိုးထားသော ပထမဆုံး ပါဝင်သူနှစ်ဦးအတွက် GEN6050X ၏ ဘေးကင်းမှု အပ်ဒိတ်-
- ဆေးသည် လုံခြုံပြီး ခဏတာဖြစ်ပြီး စီမံခန့်ခွဲနိုင်သော SAEs များဖြင့်သာ ခံနိုင်ရည်ရှိခဲ့သည်။
- SUSARs များ မတွေ့ပါ။
- ဆေးရုံတင်ရခြင်း မရှိပါ။
- ကုသမှုနှင့်ဆက်စပ်သော AEs အားလုံးသည် sequelae မရှိဘဲ ဖြေရှင်းခဲ့သည်။
- gamma-glutamyl transferase အဆင့်များ မြင့်တက်ခြင်းမရှိခြင်း အပါအဝင် hepatic transaminitis ၏ AEs မတွေ့ပါ။
ကုသပြီး ၆ လအကြာ လူနာ ၀၀၁ မှ ထိပ်တန်း ထိရောက်မှု အချက်အလက်
- North Star Ambulatory Assessment (NSAA) တွင် ၁ မှတ် တိုးတက်မှု
- PUL2.0 စကေးတွင် 3 မှတ် တိုးလာပြီး ပခုံးအဆင့်မြင့်တွင် ၁ မှတ် တိုးတက်ခြင်းနှင့် တံတောင်အလယ်အလတ် အပိုင်းအရာများတွင် ၂ မှတ် တိုးတက်ခြင်း ပါဝင်သည်။
- 6-Minute Walk Test တွင် မီတာ ၁၀၀ ကျော် တိုးလာသည်။
- နှလုံးလုပ်ဆောင်ချက်သည် နောက်ဆက်တွဲကာလအတွင်း တည်ငြိမ်နေသည်။
နောက်ထပ်အချက်အလက်များကို တွင် တင်ပြပါမည်။
Duchenne Muscular Dystrophy အကြောင်း
Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) သည် ရှားပါးသော X-ချိတ်ဆက်ထားသော recessive hereditary ရောဂါဖြစ်ပြီး dystrophin မျိုးဗီဇတွင် ဗီဇပြောင်းလဲခြင်းကြောင့် ဖြစ်ပေါ်လာကာ ကြွက်သားဆဲလ်အမြှေးပါးတည်ငြိမ်မှုအတွက် မရှိမဖြစ်လိုအပ်သော dystrophin ပရိုတိန်း ဆုံးရှုံးခြင်းကို ဖြစ်ပေါ်စေသည်။ DMD သည် အရိုးကြွက်သားများနှင့် နှလုံးကြွက်သားများကို အဓိကသက်ရောက်ပြီး အသက် 12 နှစ်ဝန်းကျင်တွင် လမ်းလျှောက်နိုင်စွမ်း ဆုံးရှုံးသွားသည့် ကြွက်သားများ တဖြည်းဖြည်း ဆုံးရှုံးသွားသော လက္ခဏာများ ရှိသည်။ မှတ်သားရန်မှာ လူနာများသည် အသက် 6.3 နှစ်ဝန်းကျင်တွင် NSAA ရမှတ် အများဆုံး 26 ရရှိပြီးနောက် တစ်နှစ်လျှင် 3 မှတ်ခန့် လျော့ကျသွားသည်1။ ရောဂါပိုဆိုးလာသည်နှင့်အမျှ နှလုံးနှင့် အသက်ရှူလမ်းကြောင်းဆိုင်ရာ ချို့ယွင်းမှုများအပါအဝင် နောက်ထပ်ရှုပ်ထွေးမှုများ ဖြစ်ပေါ်လာကာ ပျမ်းမျှသက်တမ်းကို 26 နှစ်ခန့်အထိ လျှော့ချပေးပါသည်။
DMD သည် ယောက်ျားလေး မွေးဖွားမှု ၃,၅၀၀ မှ ၅,၀၀၀ တွင် ၁ ဦးခန့်ကို သက်ရောက်မှုရှိသည်။ LEIDEN အချက်အလက်များအရ DMD လူနာများ၏ 80% ခန့်သည် exon skipping မှ အကျိုးအမြတ်ရရှိနိုင်ပြီး 4% သည် exon 50 skipping အတွက် အထူးသင့်လျော်သည်။
GenAssist အကြောင်း
GenAssist Ltd. (GenAssist) သည် တရုတ် နိုင်ငံတွင် တည်ရှိသော လည်ပတ်မှုအဖွဲ့အစည်းနှင့် Boston (US) နှင့် Shanghai တွင် လက်အောက်ခံကုမ္ပဏီများပါရှိသော ရှေ့ဆောင် မျိုးဗီဇတည်းဖြတ်ဆေး ကုမ္ပဏီဖြစ်သည်။ ကုမ္ပဏီသည် အသက်အန္တရာယ်ကို ခြိမ်းခြောက်သောရောဂါများအပေါ် တန်ပြန် တုံ့ပြန်ရန်အတွက် base editing ဆေးဝါးများ တီထွင်ရန် ရည်ရွယ်ထားသည်။ Duchenne Muscular Disease (DMD) သည် ပထမဦးဆုံး ကုထုံးနယ်ပယ်ဖြစ်သည်။
1.F. Muntoni et al., PLoS ONE. 14, e0221097 (2019).
နောက်ထပ်အချက်အလက်များအတွက် ဝင်ရောက်ကြည့်ရှုပါ ၊ ဆက်သွယ်ရန်: .
SOURCE GenAssist Therapeutic Co.,Ltd
“ `