တောင်ကိုရီးယားနိုင်ငံ၊ ယွန်းဂျင်မြို့ , ၂၀၂၅ ခုနှစ်၊ ဖေဖော်ဝါရီလ ၁၁ ရက်နေ့ — GC Biopharma သည် တောင်ကိုရီးယား ဇီဝဆေးဝါး ကုမ္ပဏီတစ်ခုဖြစ်ပြီး ဖေဖော်ဝါရီလ ၁၀ရက်နေ့တွင် ၂၀၂၅ ခုနှစ်၊ ဖေဖော်ဝါရီလ ၃ရက်နေ့မှ ၇ရက်နေ့အထိ အမေရိကန်၊ ဆန်ဒီယေโก တွင် ကျင်းပခဲ့သော WORLD Symposium 2025 ၌ ၎င်း၏ LSD (lysosomal storage disorder) ဆေးဝါးများ၏ ဖွံ့ဖြိုးတိုးတက်မှု အပ်ဒိတ်များကို တင်ပြခဲ့ကြောင်း ကြေညာခဲ့သည်။
WORLD Symposium 2025 သည် lysosomal storage disorders ကျွမ်းကျင်သူများအတွက် ယင်းရောဂါများကို ပိုမိုကောင်းမွန်စွာ ကုသနိုင်ရန် သုတေသနပြုရာတွင် အတွေ့အကြုံများကို ဖလှယ်ခြင်းနှင့် ဗဟုသုတများကို ပေးပို့ခြင်း အတွက် နိုင်ငံတကာ ညီလာခံတစ်ခု ဖြစ်သည်။
ယခုနှစ် ညီလာခံတွင် ဆေးရောဂါရှားပါးမှုများ၏ သုတေသန တိုးတက်မှု အသစ်များကို တင်ပြသူများစွာက ပြသခဲ့ပြီး GC Biopharma က GM1 gangliosidosis (GM1) အတွက် ၎င်း၏ ပါးစပ်မှ သောက်သုံးသည့် chaperone ကုထုံး “GC2025A” နှင့် Sanfilippo syndrome type A (MPS IIIA) အတွက် “GC1130A” တို့၏ ဓာတုဗေဒ လေ့လာမှု ရလဒ်များကို ပိုစတာများဖြင့် တင်ပြခဲ့သည်။
GM1 gangliosidosis သည် β-Galactosidase 1 (GLB1) ένζυμα ချို့တဲ့မှုကြောင့် ဖြစ်ပေါ်သော ဦးနှောက်ကျဆင်းရောဂါ တစ်မျိုးဖြစ်သည်။ ဤရောဂါသည် ကလေး ၁၀၀,၀၀၀ တွင် ၁ ဦးခန့်ကို ထိခိုက်စေပြီး ယင်းတို့အများစုသည် အသက် ၆ နှစ်မတိုင်မီ လက္ခဏာများ ပြသကြသည်။ လက်ရှိတွင် ဤ ကြောက်မက်ဖွယ်ရောဂါ၏ တိုးတက်မှုကို ကုသရန် သို့မဟုတ် ပြန်လည် ပြုပြင်ရန် ထိရောက်သော ကုသမှု မရှိပါ။ ယင်းကို တက်ခြင်းနှင့် ကြွက်သား ယိုယွင်းခြင်းတို့ဖြင့် သွင်ပြင်လက္ခဏာ ပြသသည်။
၎င်း၏ ပိုစတာ တင်ပြမှုတွင် GC Biopharma သည် ၎င်း၏ GM1 ဆေးဝါး လောင်းရှာတွေ့ရှိမှုအတွက် ကတိပေးထားသော ဓာတုဗေဒ စမ်းသပ်မှု အချက်အလက်များကို ထုတ်ဖော်ပြသခဲ့သည်။ ရလဒ်များအရ GM1 တိရစ္ဆာန် မော်ဒယ်များကို ၇ ရက်ကြာ ပါးစပ်မှ ဆေးဝါး ပေးအပ်ခြင်းဖြင့် ဦးနှောက်အတွင်းရှိ GM1 ပမာဏ ၇၀% ကျော် သိသိသာသာ လျော့ကျသွားကြောင်း ပြသခဲ့သည်။
တင်ပြမှုသည် Sanfilippo syndrome type A (MPS IIIA) ဆေးဝါး GC1130A ၏ ဓာတုဗေဒ လေ့လာမှု ရလဒ်ကို ဆက်လက် ပြသခဲ့သည်။ Sanfilippo syndrome သည် autosomal recessive trait တွင် وراثة ရှိသော ရှားပါးရောဂါတစ်ခုဖြစ်ပြီး ၊ 遺伝子欠損ကြောင့် ခန္ဓာကိုယ်တွင် heparan sulfate (HS) စုပုံပြီး ဦးနှောက် ချို့ယွင်းမှုကို တဖြည်းဖြည်း ပြင်းထန်စွာ ဖြစ်စေပါသည်။ ဤရှားပါးရောဂါသည် လူနာအများစုကို အသက် ၁၅ နှစ်ခန့်တွင် သေဆုံးစေသည်။ လက်ရှိတွင် ခွင့်ပြုထားသော ကုသမှု မရှိသေးသောကြောင့် လူနာများတွင် ကျန်းမာရေး လိုအပ်ချက်များ အလွန်များပြားသည်။
တင်ပြမှုတွင် GC Biopharma က ဓာတုဗေဒ လေ့လာမှု ရလဒ်များအရ ICV injection ဖြင့် ဆေးဝါး ပို့ဆောင်မှုသည် intrathecal (IT) နှင့် နှိုင်းယှဉ်ပါက ခိုင်မာကြောင်း ပြသခဲ့သည်။ ICV ပေးအပ်ခြင်းသည် ဦးနှောက်သို့ GC1130A ကို ထိရောက်စွာ ပို့ဆောင်ပေးပြီး MPS IIIA ရောဂါ ကြွက်မော်ဒယ်တွင် cerebrospinal fluid (CSF) HS နှင့် neuro-inflammatory biomarkers လျော့ကျစေသည်။
GC1130A သည် GC Biopharma က Novel Pharma နှင့် ပူးပေါင်း၍ ဖွံ့ဖြိုးတိုးတက်させている First-in-Class ဆေးဝါးတစ်မျိုးဖြစ်သည်။ GC1130A သည် လက်ရှိတွင် အမေရိကန်၊ ကိုရီးယားနှင့် ဂျပန် တို့တွင် နိုင်ငံအသီးသီးမှ IND ခွင့်ပြုချက်များအရ Phase 1 နိုင်ငံတကာ ဆေးစမ်းသပ်မှု ပြုလုပ်နေပါသည်။
Sookyung Shin သည် GC Biopharma ၏ ဆေးဘက်ဆိုင်ရာဌာန တာဝန်ခံဖြစ်ပြီး “ကျွန်ုပ်တို့သည် lysosomal storage diseases များအတွက် ကုသမှုများ ဖွံ့ဖြိုးတိုးတက်ရာတွင် ကျွန်ုပ်တို့၏ အတွေ့အကြုံ၊ ဗဟုသုတနှင့် ကျွမ်းကျင်မှုများကို ဆက်လက် တည်ဆောက်သွားမည်ဖြစ်ပြီး ရှားပါးရောဂါ အခြားသောရောဂါများသို့ ကျွန်ုပ်တို့၏ လှုပ်ရှားမှုကို တိုးချဲ့ကာ လူနာများအတွက် ကုသမှုရွေးချယ်စရာ အသစ်များ ပေးအပ်သွားမည်” ဟု ပြောကြားခဲ့သည်။
GC Biopharma အကြောင်း
GC Biopharma (ယခင် Green Cross Corporation) သည် အသက်ကယ် နှင့် အသက် ဆက်ရှင်ရေး ပရိုတိန်း ကုထုံးများနှင့် ကာကွယ်ဆေးများ ပေးအပ်သော ဇီဝဆေးဝါး ကုမ္ပဏီတစ်ခုဖြစ်သည်။ တောင်ကိုရီးယား၊ ယွန်းဂျင်တွင် ဌာနချုပ်ရှိ GC Biopharma သည် ကမ္ဘာ့အဆင့် ပလာစမာ ပရိုတိန်းနှင့် ကာကွယ်ဆေး ထုတ်လုပ်သူများထဲမှ တစ်ခုဖြစ်ပြီး နှစ် ၅၀ ကျော်ကြာ ကျန်းမာရေး ဖြေရှင်းချက်များကို စွမ်းစွမ်းတမံ ပေးအပ်ခဲ့သည်။
ဤသတင်းထုတ်ပြန်ချက်တွင် ဇီဝဆေးဝါးများ အနာဂတ်ကို ခန့်မှန်းထားသော ကြေညာချက်များ ပါဝင်နိုင်ပြီး၊ ယင်းက GC Biopharma ၏ စီမံခန့်ခွဲမှု၏ လက်ရှိ ယုံကြည်ချက်များနှင့် မျှော်လင့်ချက်များကို ဖော်ပြထားသည်။ ယင်းကြေညာချက်များသည် GC Biopharma သို့မဟုတ် ၎င်း၏ စီမံခန့်ခွဲမှုမှ အနာဂတ် စွမ်းဆောင်ရည်အတွက် အာမခံချက် မဟုတ်ပါ၊ ထို့အပြင် သိထားသော နှင့် မသိထားသော အန္တရာယ်များ၊ မသေချာမှုများနှင့် အခြားအချက်များ ပါဝင်ပါသည်။ GC Biopharma သည် ဥပဒေ သို့မဟုတ် စတော့အိတ်ချိန်း စည်းမျဉ်းစည်းကမ်းများ လိုအပ်ချက်များအရ လိုအပ်သည့်အပြင် ဤသတင်းထုတ်ပြန်ချက် သို့မဟုတ် ၎င်းပြုလုပ်နိုင်သော အခြားအနာဂတ် ခန့်မှန်းချက်များတွင် ပါဝင်သော အနာဂတ်ကို ခန့်မှန်းထားသော ကြေညာချက်များကို ပြန်လည် ပြင်ဆင်ရန် တာဝန်မယူပါ။
GC Biopharma ဆက်သွယ်ရန် (မီဒီယာ)
Sohee Kim
Yelin Jun
Yoonjae Na
SOURCE GC Biopharma
“ `