`
STOCKHOLM, Feb. 27, 2025 — Sobi® (STO: SOBI) သည် ယနေ့တွင် U.S. Food and Drug Administration (FDA) က Gamifant® (emapalumab-Izsg) အတွက် ဖြည့်စွက် ဇီဝဗေဒဆိုင်ရာ လိုင်စင်လျှောက်လွှာ (sBLA) ကို လက်ခံကြောင်း ကြေညာခဲ့သည်။ ယင်းသည် glucocorticoids ကို တုံ့ပြန်မှု မလုံလောက်သော သို့မဟုတ် မခံနိုင်သော၊ သို့မဟုတ် MAS ပြန်ဖြစ်သော Still’s disease ရှိ အရွယ်ရောက်ပြီး ကလေးအထူးကု လူနာများတွင် hemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH)/macrophage activation syndrome (MAS) အတွက် အသုံးပြုရန်ဖြစ်သည်။ လျှောက်လွှာကို ဦးစားပေး ပြန်လည်သုံးသပ်ခွင့်ပြုခဲ့ပြီး PDUFA ရက်စွဲမှာ June 27, 2025 ဖြစ်သည်။
HLH/MAS သည် HLH အမျိုးအစားတစ်ခုဖြစ်ပြီး အဆစ်အမြစ်ရောင်ရောဂါများ၏ ပြင်းထန်သော နောက်ဆက်တွဲဖြစ်ပြီး အများအားဖြင့် systemic juvenile idiopathic arthritis (sJIA) နှင့် adult-onset Still’s disease (AOSD) အပါအဝင် Still’s disease တွင် အဖြစ်အများဆုံးဖြစ်သည်။ HLH/MAS သည် ပြင်းထန်သော အဖျား၊ မြင့်မားသော ဖယ်ရီတင်၊ ဆိုက်တိုပီးနီးယား၊ သွေးခဲခြင်းဆိုင်ရာ မူမမှန်မှုများနှင့် အသည်းနှင့် သရက်ရွက်ကြီးခြင်းစသည့် ဘုံလက္ခဏာများပါရှိသော ရှားပါးသော စနစ်တစ်ခုလုံး ရောင်ရမ်းခြင်းဆိုင်ရာရောဂါဖြစ်သည်။
“Still’s disease ရှိ HLH/MAS သည် ပြင်းထန်ပြီး အသက်ဆုံးရှုံးနိုင်သော နောက်ဆက်တွဲတစ်ခုဖြစ်ပြီး လူနာများသည် ပြင်းထန်သော ရောင်ရမ်းခြင်းနှင့် ကိုယ်အင်္ဂါအစိတ်အပိုင်းများစွာ ပျက်စီးခြင်းကိုပင် ခံစားရနိုင်သည်” ဟု Sobi မှ R&D ၏ အကြီးအကဲနှင့် ဆေးဘက်ဆိုင်ရာ အရာရှိချုပ်ဖြစ်သူ Lydia Abad-Franch, MD, MBA က ပြောကြားခဲ့သည်။ “ယနေ့ HLH/MAS အတွက် အတည်ပြုထားသော ကုထုံးမရှိပါ။ Gamifant® (emapalumab-Izsg) သည် hyperinflammation ၏ အဓိကမောင်းနှင်အားဖြစ်သော interferon gamma (IFN-γ) ကို ရွေးချယ်၍ တားဆီးပေးပြီး အတည်ပြုပါက ဤလူနာများတွင် မြင့်မားသော glucocorticoids လိုအပ်မှုကိုလည်း လျှော့ချရန် ကူညီပေးနိုင်သည်။”
လျှောက်လွှာကို EMERALD () နှင့် NI-0501-06 () လေ့လာမှုများတွင် လူနာပေါင်း ၃၉ ဦးကို စာရင်းသွင်းခဲ့သည့် အပေါ်တွင် အခြေခံထားသည်။ လူနာ ၅၃ ရာခိုင်နှုန်းသည် Week 8 တွင် အပြည့်အဝ တုံ့ပြန်ခဲ့ပြီး ၈၅ ရာခိုင်နှုန်းသည် လေ့လာမှုများအတွင်း မည်သည့်အချိန်တွင်မဆို အပြည့်အဝ တုံ့ပြန်ခဲ့သည်။ ကုသမှု ၂ ပတ်အကြာတွင် အပတ်စဉ် ပျမ်းမျှ ဂလူကိုကော်တီကွိုက်ဆေးပမာဏသည် ၇၀.၁ ရာခိုင်နှုန်းအထိ လျော့ကျသွားသည်။
Gamifant® (emapalumab-Izsg) သည် interferon gamma (IFN-y) ကို ချည်နှောင်ပြီး တားဆီးပေးသည့် monoclonal antibody ဖြစ်ပြီး FDA မှ ၂၀၁၈ ခုနှစ်တွင် အထွေထွေ HLH ကုထုံးဖြင့် ကုသရန်ခက်ခဲသော၊ ပြန်ဖြစ်သော သို့မဟုတ် တိုးတက်သောရောဂါ သို့မဟုတ် မခံနိုင်သော အရွယ်ရောက်ပြီး ကလေး (မွေးကင်းစနှင့် အသက်ကြီးသူ) လူနာများအား မူလ HLH ကို ကုသရန်အတွက် အတည်ပြုခဲ့သည်။
Macrophage activation syndrome (MAS) အကြောင်း
Macrophage activation syndrome (MAS) သည် အဆစ်အမြစ်ရောင်ရောဂါများ၏ ပြင်းထန်သော နောက်ဆက်တွဲဖြစ်ပြီး အများအားဖြင့် systemic juvenile idiopathic arthritis (sJIA) နှင့် adult-onset Still’s disease (AOSD) ဖြစ်သည်။ MAS သည် အဖျားတက်ခြင်း၊ အသည်းနှင့် သရက်ရွက်ကြီးခြင်း၊ အသည်းလုပ်ဆောင်မှု မူမမှန်ခြင်း၊ ဆိုက်တိုပီးနီးယား၊ သွေးခဲခြင်းဆိုင်ရာ မူမမှန်မှုများနှင့် ဟိုက်ပါဖယ်ရီတင်နီးမီးယားတို့ဖြင့် လက္ခဏာရပ်များရှိပြီး ကိုယ်အင်္ဂါအစိတ်အပိုင်းများစွာ ပျက်စီးခြင်းနှင့် သေဆုံးခြင်းအထိ ဖြစ်နိုင်ပါသည်။ MAS ကို hemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH) အမျိုးအစားတစ်ခုအဖြစ် သတ်မှတ်ထားသည်။
Gamifant® (emapalumab-lzsg) အကြောင်း
Gamifant® (emapalumab-lzsg) သည် interferon gamma (IFN-γ) ကို ဆန့်ကျင်သော monoclonal antibody ဖြစ်ပြီး IFN-γ ကို ချည်နှောင်ပြီး တားဆီးပေးသည်။ USA တွင် Gamifant® (emapalumab-lzsg) သည် အထွေထွေ hemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH) ကုထုံးဖြင့် ကုသရန်ခက်ခဲသော၊ ပြန်ဖြစ်သော သို့မဟုတ် တိုးတက်သောရောဂါ သို့မဟုတ် မခံနိုင်သော အရွယ်ရောက်ပြီး ကလေး (မွေးကင်းစနှင့် အသက်ကြီးသူ) လူနာများကို ကုသရန်အတွက် FDA မှ အတည်ပြုထားသော ပထမဆုံးနှင့် တစ်ခုတည်းသော ကုထုံးဖြစ်သည်။ မူလ HLH သည် ပုံမှန်အားဖြင့် ပထမနှစ်အတွင်း ဖြစ်ပွားလေ့ရှိပြီး ရောဂါရှာဖွေပြီး ကုသမှုမခံယူပါက လျင်မြန်စွာ သေဆုံးနိုင်သည့် ပြင်းထန်သော ရောင်ရမ်းခြင်းဆိုင်ရာ ရောဂါလက္ခဏာစုဖြစ်သည်။ FDA ၏ အတည်ပြုချက်သည် အဆင့် 2/3 လေ့လာမှုများ (NCT01818492 နှင့် NCT02069899) မှ အချက်အလက်များအပေါ် အခြေခံထားသည်။ Gamifant® (emapalumab-lzsg) ကို ရိုးတွင်းခြင်ဆီအစားထိုးခြင်း (HSCT) မပြုလုပ်မချင်း တစ်ပတ်လျှင် နှစ်ကြိမ် တစ်နာရီကျော်ကြာအောင် သွေးကြောသွင်းခြင်းဖြင့် စီမံခန့်ခွဲရန် ညွှန်ကြားထားသည်။
Sobi® အကြောင်း
Sobi® သည် ရှားပါးပြီး အားနည်းစေသော ရောဂါများရှိသူများ၏ ဘဝများကို ပြောင်းလဲပေးသည့် အထူးပြု နိုင်ငံတကာ ဇီဝဆေးဝါး ကုမ္ပဏီတစ်ခုဖြစ်သည်။ သွေးရောဂါဗေဒ၊ ကိုယ်ခံအားဗေဒနှင့် အထူးပြုစောင့်ရှောက်မှုနယ်ပယ်များတွင် ဆန်းသစ်သောဆေးဝါးများကို ယုံကြည်စိတ်ချစွာ ရယူနိုင်စေရန်အတွက် Sobi တွင် Europe, North America, the Middle East, Asia နှင့် Australia တို့တွင် ဝန်ထမ်းပေါင်း ၁,၈၀၀ ခန့်ရှိသည်။ ၂၀၂၄ ခုနှစ်တွင် ဝင်ငွေမှာ SEK 26 billion ဖြစ်သည်။ Sobi ၏ ရှယ်ယာ (STO:SOBI) သည် Nasdaq Stockholm တွင် စာရင်းသွင်းထားသည်။ Sobi အကြောင်း နောက်ထပ်အချက်အလက်များကို sobi.com နှင့် LinkedIn တွင် ကြည့်ရှုနိုင်သည်။
ဆက်သွယ်ရန်
Sobi ရင်းနှီးမြှုပ်နှံသူများနှင့် ဆက်သွယ်ရန် အသေးစိတ်အတွက် နှိပ်ပါ။ Sobi မီဒီယာနှင့် ဆက်သွယ်ရန် နှိပ်ပါ။
ဤအချက်အလက်ကို Cision မှ တင်ပြထားပါသည်။
အောက်ပါဖိုင်များကို ဒေါင်းလုဒ်လုပ်ရန် ရရှိနိုင်ပါသည်-
|
|
US FDA grants Priority Review to Sobi’s (sBLA) for Gamifant® |